Un reciente estudio ha marcado un hito en el campo de la medicina genética, proporcionando esperanza a millones con sordera congénita. Cinco niños, nacidos sordos, han recuperado la audición en ambos oídos gracias a un avance en terapia génica, reporta la última edición de Nature Medicine.
Este estudio, llevado a cabo por un equipo internacional de investigadores en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan en Shanghái, China, involucró la administración de copias funcionales del gen OTOF mediante inyecciones de un virus especialmente diseñado en los oídos internos de los niños. El gen OTOF es crucial para la producción de otoferlina, una proteína esencial para los mecanismos auditivos.
El Dr. Yilai Shu, director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida Auditiva Genética y uno de los investigadores principales, expresó su entusiasmo: “Restaurar la audición en ambos oídos maximiza los beneficios de la recuperación auditiva, lo que es especialmente significativo en niños que nacen sordos”.
Los resultados fueron notables: no solo recuperaron la audición, sino que dos de los niños empezaron a apreciar y responder a la música, un desarrollo emocionante que subraya la profundidad de su recuperación auditiva. «Los niños mostraron mejoras dramáticas en la percepción del habla y la capacidad de localizar la fuente de un sonido, incluso en ambientes ruidosos», agregó Zheng-Yi Chen, científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody y co-investigador del estudio.
A pesar de los temores iniciales sobre una posible respuesta inmunitaria adversa debido a la doble dosis del virus, el estudio concluyó sin reportar toxicidades graves o efectos secundarios significativos, lo que indica un perfil de seguridad prometedor para futuras aplicaciones de esta terapia.
Este avance no solo representa un cambio radical en el tratamiento de la sordera infantil causada por mutaciones genéticas, sino que también abre la puerta a investigaciones futuras para tratar otros tipos de sordera tanto genética como no genética.
El éxito de este tratamiento podría transformar la vida de aproximadamente 26 millones de personas que nacen sordas alrededor del mundo cada año, destacando el potencial de la terapia génica para corregir defectos a nivel molecular y restablecer funciones sensoriales clave.
